Viernes, 28 de abril de 2017

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3jul

Proyecto europeo Neuromed, para diagnosticar y combatir tres enfermedades neurodegenerativas


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Javier Sancho, junto a una imagen de la proteína que cuando está mutada causa Fenilcetonuria

La Universidad de Zaragoza liderará el proyecto europeo Neuromed para desarrollar nuevos fármacos y nuevas herramientas de diagnóstico en tres enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson, y las enfermedades raras como la Fenilcetonuria y la amiloidosis, asociada a TTR, invalidantes, con tratamientos costosos o inexistentes, y que representan un gran reto social, sanitario, económico y científico en la actualidad.

Javier Sancho, catedrático de Bioquímica y Biología Molecular y subdirector del Instituto de Investigación de Biocomputación y Física de Sistemas Complejos (BIFI), dirigirá el consorcio formado por seis socios de España, Portugal y Francia para buscar nuevas moléculas para intentar curar y/o diagnosticar estas tres enfermedades neurodegenerativas. La Unión Europea ha respaldado durante 14 meses el proyecto Neuromed, que tiene un coste total de 1.014.843 euros, de los que una tercera parte recae en la Universidad de Zaragoza. Este proyecto pertenece al programa de Cooperación Territorial del Espacio Sudoeste Europeo (SUDOE), que apoya el desarrollo regional gracias a la cofinanciación de proyectos transnacionales por medio del FEDER (Fondo Europeo de Desarrollo Regional).

La novedad de este proyecto es que incide sobre enfermedades neurodegenerativas con un elemento común: su naturaleza de defectos conformacionales. De ahí, que Neuromed busque incluso nuevas moléculas que permitan recuperar incluso la actividad de proteínas defectuosas. La combinación de técnicas computacionales y biofísicas para identificar y perfeccionar compuestos que se ensayarán en modelos celulares y animales permitirá desarrollar fármacos para actuar sobre las tres enfermedades. Además contribuirá al diagnóstico temprano de Parkinson, una enfermedad que afecta a un 2% de los mayores de 65 años, y que representa un enorme coste en tratamiento y ejerce un importante impacto negativo en las familias afectadas. Un método de diagnóstico temprano permitiría un tratamiento mucho más efectivo, además de trabajar en el desarrollo de nuevos fármacos.

El problema de otras enfermedades neurodegenerativas es que son raras, ponen en riesgo la vida o provocan un debilitamiento crónico y que, por su baja prevalencia (menos de 1 en 2000) requieren de esfuerzos combinados para combatirlas. Además, al afectar a pocas personas, a veces, son descuidadas por las grandes empresas farmacéuticas.

Un ejemplo de enfermedad rara es la Fenilcetonuria (causada por mutaciones genéticas que inactivan la enzima fenilalaninahidroxilasa). Aunque se detecta fácilmente “mediante la prueba del talón”, su tratamiento es muy costoso pues exige llevar una dieta estricta que apenas contenga el aminoácido fenilalanina. Es por esta razón por lo que algunas bebidas populares que utilizan el edulcorante aspartamo avisan de que contienen fenilalanina en cantidades elevadas. En esta enfermedad, el equipo de Javier Sancho perfeccionará una chaperona farmacológica, patentada por el grupo de la Universidad de Zaragoza, que compensa el defecto genético que causa la enfermedad.

Una enfermedad todavía más rara es la Polineuropatía amiloidótica familiar, asociada con depósitos de la proteína transtirretina, especialmente en el sistema nervioso periférico. Esta enfermedad azota especialmente al espacio Sudoeste europeo, al presentar dos de sus principales focos mundiales en Portugal y en la isla de Mallorca, en España. Para la Amiloidosis de TTR, se identificarán y se diseñarán compuestos que compensen el defecto de esta enfermedad y se explorará también su uso diagnóstico

El proyecto Neuromed surge del interés del programa europeo SUDOE por la mejora de la salud y bienestar de los ciudadanos y por fomentar la cooperación entre distintos grupos de investigación.

El consorcio está liderado por Javier Sancho, catedrático de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad de Zaragoza,coordinador principal del grupo consolidado Protein Targets ymiembro del Instituto de Investigación Sanitaria Aragón (IIS Aragón). Su descubrimiento de compuestos bioactivos por cribado experimental le proporciona una posición de liderazgo en España. Ha desarrollado técnicas de cribado experimental con las que su grupo ha patentado ocho compuestos bioactivos, entre ellos la chaperona, que estabiliza a la enzima mutada en fenilcetonuria y que va a ser optimizada por Neuromed. Colabora en la actualidad con empresas aragonesas de biodiagnóstico como Certest, y con el clúster de empresas Arabiotech. Así mismo, colabora con la Universidad de Zaragoza en la organización de un nuevo Máster en Biotecnolog&iacu! te;a Cuantitativa.

El consorcio de Neuromed está integrado también por otros grupos pioneros, que participarán en las fases del desarrollo y ensayo de nuevos compuestos bioactivos, tales como fármacos o moléculas con uso en diagnóstico, como Salvador Ventura, de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB); Pau Bernadó, del INSERM (Montpellier); María J. Saraiva (IBMC, Porto), Rui Brito, en la Universidad de Coimbra y Marie-Lise Maddelein (IPBS, Toulouse).