, 26 de marzo de 2017

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Hallado un compuesto químico en el hígado de tiburones capaz de neutralizar la enfermedad de Parkinson


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Un compuesto químico aislado en el hígado de una especie común de tiburón podría ser la base para un nuevo fármaco que neutralice la toxina de la enfermedad de Parkinson. Así lo demuestra el estudio que publica la prestigiosa revista científica PNAS, en el que ha participado Nunilo Cremades, investigadora Ramón y Cajal del Instituto de Biocomputación y Física de Sistemas Complejos (BIFI) de la Universidad de Zaragoza.

La publicación de este artículo científico recoge el estudio realizado sobre un modelo animal en el que doctora Nunilo Cremades, junto a investigadores de la Universidad de Cambridge, ha determinado los mecanismos de acción de la escualamina en relación a la enfermedad de Parkinson.

Este compuesto inhibe los procesos iniciales que llevan a la proteína involucrada en Parkinson a agregar y a la vez reduce la toxicidad de los agregados dañinos una vez formados. Los autores del estudio además han demostrado la doble actividad inhibitoria de escualamina en un modelo animal, lo que les ha llevado a proponer el uso de escualamina como posible fármaco para la enfermedad de Parkinson.

La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa con más prevalencia hoy en día, afectando a una de cada 1.000 personas en el mundo. Sin embargo, no existe en la actualidad ningún tratamiento que erradique la enfermedad, tan sólo tratamientos sintomáticos con problemas co-laterales graves.

Por otro lado, el desarrollo de estrategias terapéuticas está resultando ser muy complicado debido al desconocimiento de las bases moleculares de la enfermedad. La enfermedad de Parkinson, así como otros desordenes neurodegenerativos como la enfermedad de Alzheimer, se caracteriza por la presencia anormal de depósitos de proteínas agregadas en forma de fibras amiloides.

Aunque la proteína que agrega varía de una enfermedad a otra, la formación de fibras amiloides ocurre por un mecanismo común de mal-plegamiento de la proteína y auto-ensamblaje en el que se generan diferentes tipos de formas oligoméricas y finalmente fibras amiloides insolubles que se depositan y acumulan en diferentes órganos o tejidos. Estos agregados de proteínas son tóxicos y desencadenan una cascada de procesos patológicos y neurodegenerativos, aunque aún se desconocen los mecanismos de toxicidad.

Recientemente se ha observado que pacientes con la enfermedad de Parkinson mejoraban clínicamente de forma rápida al ser tratados con un compuesto químico, la escualamina, aislado del hígado de una especie de tiburón bastante común. Estos pacientes padecían otras enfermedades, virales, cáncer…, para las que se les estaba administrando escualamina, sin embargo, mejoraban a la vez notablemente los síntomas asociados con la enfermedad de Parkinson, aunque se desconocían la razones.

Más información sobre la publicación:
Perni M. et al., Natural product inhibits the initiation of α-synuclein aggregation and suppresses its toxicity. PNAS 2017.
https://www.eurekalert.org/emb_releases/2017-01/gumc-sdi011017.php

FOTO: Nunilo Cremades, investigadora Ramón y Cajal en el BIFI.